На Экспертном совете Фонда «Круг добра», в состав которого входит глава ДСМР, муфтий Альбир – хазрат Крганов, было принято решение о закупке лекарства Золгенсма для 4-х детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа. Экспертный совет был внеочередным и состоялся по инициативе председателя правления Фонда «Круг добра» Александра Ткаченко, в преддверие заключения соглашения с компанией «Новартис» на поставку Золгенсма.
На предыдущем заседании экспертного совета, которое состоялось 29 июля, по итогам рассмотрения медицинских документов детей эксперты подтвердили лишь 2 из 6 предварительно одобренных заявок на лечение спинальной мышечной атрофии препаратом Золгенсма. Для 4-ых детей ведущие российские эксперты-медики по итогам дискуссии рекомендовали лечение лекарственными препаратами Спинраза и Рисдиплам – лекарствами, хорошо зарекомендовавшими себя в мире, зарегистрированными в России и входящими в перечень поставок фонда «Круг добра».
Оценивая итоги состоявшегося 29 июля экспертного совета, А.Ткаченко обратил внимание, что эксперты приняли ответственное решение, которое полностью соответствует Консенсусу в отношении генозаместительной терапии. Как известно, Консенсус – коллегиальное мнение ведущих врачей, в том числе, состоящих в экспертном совете Фонда «Круг добра», о том, как применять пока не зарегистрированный в России препарат Золгенсма и какие условия применения этого препарата на основе относительно небольшого мирового опыта они считают безопасными и действенными для лечения детей.
Важно отметить, что применение препарата Золгенсма имеет возрастные ограничения, и наибольшую эффективность при лечении СМА 1-го типа показывает, если возраст пациента не превышает 6 мес. Именно на такой возраст в соответствии с критериями Консенсуса специалисты и ориентируются при лечении СМА 1-го типа.
Критическим фактором для ранее принятого отрицательного решения стала неопределённость с датой начала поставок препарата. «В лечении СМА каждый месяц имеет огромное значение, и было бы безответственно назначать детям лекарство, не понимая, когда начнутся поставки этого препарата» - пояснил Александр Ткаченко.
На внеочередном заседании экспертного совета 2 августа Александр Ткаченко проинформировал врачей о завершении переговорного процесса: «Длившиеся несколько месяцев переговоры с компанией «Новартис» окончены. На прошедших выходных Фонд «Круг добра» получил из компании документы, свидетельствующие о достижении договорённостей по поставкам Золгенсма. Попечительский совет Фонда 2 августа 2021г. утвердил параметры достигнутых с «Новартис» соглашений. Завершение переговоров открыло новые возможности лечения детей в сроки, позволяющие достичь результативного лечения».
«Когда принимается решение, касающееся жизни и здоровья детей, мы все должны быть уверены в том, что это решение не только формально правильное, но и справедливое» - сказал Александр Ткаченко ранее, созывая внеочередное заседание экспертного совета
Для принятия решения на внеочередное заседание экспертного совета Фонда 2 августа были приглашены лечащие врачи детей. Члены экспертного совета выслушали мнение коллег из регионов, ещё раз были взвешены все «за» и «против» назначения препарата Золгенсма 4-м конкретным пациентам. Ведущие специалисты учли уточнение сроков поставки лекарственного препарата компанией «Новартис». В итоге экспертный утвердил решение о закупке, отметив, что до родителей ещё раз должна быть доведена информация о рисках, связанных, и с особенностями препарата Золгенсма, и с необходимостью прервать текущее лечение другими препаратами.
«Мы не можем гарантировать эффективность Золгенсма для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии» - пояснил Сергей Куцев, главный внештатный специалист Минздрава по генетике и член экспертного совета Фонда «Круг добра».
Добавим, что в виду планирующегося в следующем году расширения в России неонатального скрининга и выявления СМА у детей на ранних этапах, фонд «Круг добра» планирует закупать десятки доз Золгенсма в год. По условиям заключаемого Фондом «Круг добра» договора с Компанией «Новартис» стоимость препарата и другие параметры разглашены быть не могут. Однако с уверенностью можно сказать: компания «Новартис» пошла на серьезные уступки. Представители Правительства Российской Федерации, в частности Министерства здравоохранения, руководство Фонда «Круг добра» сделали всё, чтобы в рамках имеющегося финансирования как можно больше детей, больных орфанными заболеваниями, не только СМА, могли получить лекарства и лечение.
Фонд «Круг добра» подписал договоры на поставку незарегистрированных на территории России лекарственных препаратов Карзиба и Золгенсма
Фонд поддержки детей с тяжёлыми и жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра» был создан Указом Президента России 5 января 2021 года.
Цель Фонда - реализация дополнительного механизма оказания медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, а также обеспечение таких детей лекарствами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в РФ. Бюджет Фонда формируется за счет повышения ставки налога на доходы граждан, превышающие 5 млн. рублей в год.
В перечне утверждённых заболеваний, с которыми работает Фонд, уже 16 тяжёлых и хронических заболеваний. Всего на приобретение дорогостоящих препаратов для лечения по этому перечню уже направлено более 33 млрд. рублей. Закуплены или находятся в стадии закупки лекарства для более чем 1,5 тыс. детей с тяжелыми заболеваниями.
